El pasado 7 de junio la Agencia de los Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un fármaco para el Alzheimer. Es dice aducanumab (o Aduhelm, como será comercializado por la farmacéutica Biogen). Esta histórica y controvertida decisión sitúa la aducanumab como el primer fármaco modificador de la enfermedad aprobado para utilizarse los últimos 20 años.
Aducanumab es un anticuerpo monoclonal humano que se une específicamente a la beta-amiloide. Se trata de una inmunoterapia pasiva que busca retardar la progresión del Alzheimer al eliminar del cerebro las placas de proteínas beta amiloide, uno de los principales sospechosos de causar la enfermedad.
¿Por qué hay tanta polémica en relación con el nuevo medicamento?
El problema principal es que no hay evidencias concluyentes, solo parciales, de que el fármaco funcione. “Los ensayos clínicos han sido bastante accidentados”, admite Juan Forte, neurólogo y coordinador del Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
Se realizaron dos ensayos, explica el experto, aunque solo uno mostró –en una revisión posterior de los datos– que se había conseguido retrasar en un 22% el deterioro cognitivo de los participantes. Este dato fue suficiente para que la FDA le otorgara una aprobación acelerada y provisional, con la condición de realizar un nuevo estudio en el futuro.
Esta decisión fue tomada en contra de las recomendaciones del consejo asesor externo de la agencia, que votó por mayoría en contra. Otros han incidido en el elevado coste del tratamiento –unos 45.000 euros en el año–, así como sus efectos adversos: cerca del 40% de los participantes que recibieron una dosis alta sufrió edemas cerebrales.
¿Por qué aprobaron entonces el fármaco?
En una declaración a CincoDías, Biogen defiende que, “entre otras cosas, la decisión de la FDA se basó en 2,2 millones de páginas de datos y análisis” que la farmacéutica proporcionó, y que sus ensayos reflejan “una reducción” de la placa beta amiloide. Aunque la proteína amiloide es otro punto espinoso del debate, puesto que hasta ahora su papel como origen de la enfermedad es una hipótesis plausible, pero no confirmada.
Según el FDA, este mecanismo de autorización rápida está justificado por la urgencia sociosanitaria acontecida por la enfermedad y la inexistencia de un tratamiento efectivo.
A pesar de que aducanumab no será el remedio definitivo para el Alzheimer, su eficacia clínica es modesta e incluso dudosa, es el primer fármaco aprobado desprendido de décadas de fracasos y espera. Por eso, representa una nueva etapa esperanzadora para los pacientes. Estamos ante un cambio de paradigma que supone un estímulo para que las farmacéuticas inviertan en el desarrollo de nuevos fármacos para modificar el curso del Alzheimer.
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